近日,長春金賽藥業(yè)旗下賽增水劑正式獲得治療因Noonan綜合征和SHOX基因缺陷所引起的兒童生長障礙適應證,成為國內(nèi)首個且唯一獲批這兩個適應證的基因重組人生長激素產(chǎn)品。

　　Noonan綜合征(Noonan Syndrome,NS)是一類常染色體顯性遺傳性疾病,發(fā)病率約為1/1000~1/2500,主要臨床特征為特殊面容、先天性心臟病、身材矮小、發(fā)育遲緩、腎臟畸形、凝血功能障礙等。約有50%-70%的NS患者存在矮身材,歐洲平均男性患者的成年終身高大約為162.5cm,女性為153cm,均處于正常人群的第3百分位以下。國外多年累積的臨床試驗數(shù)據(jù)均表明,生長激素治療對NS患兒有明顯的增高作用,表現(xiàn)為NS患兒的生長速率和預測成年身高顯著提高,并且能使患者的成年終身高接近或者達到正常范圍。

　　由研究結(jié)果可以看出,患兒身高增長的效果與生長激素應用的劑量呈一定的依賴性,并且長期用藥增高效果明顯優(yōu)于短期用藥,且起始治療年齡較小的患者療效較好。

　　SHOX基因全稱為矮身材含同源異形盒基因(short stature homeobox containing gene,SHOX),該基因缺陷是引起患者身材矮小及骨發(fā)育異常的重要原因。有調(diào)查顯示因SHOX基因缺陷率占人群的1/2000-1/5000,占身材矮小人群的1/40-1/150。在診斷為ISS的患者中,有SHOX基因突變者約1%~2%。

　　國外多年的臨床試驗數(shù)據(jù)均表明,生長激素治療對因SHOX基因缺陷所引起的生長障礙的兒童有明顯的增高作用。與不治療的患兒相比,生長激素治療的患兒的生長速率顯著提高,終身高的改善明顯,約50%的患兒經(jīng)生長激素治療后終身高可達到正常范圍。

　　Noonan 綜合征和SHOX基因缺陷所引起的兒童生長障礙是賽增水劑繼兒童生長激素缺乏癥,重度燒傷,成人生長激素缺乏癥后獲批的第4、第5個適應證。目前賽增水劑已成為國內(nèi)適應證覆蓋最全面的生長激素產(chǎn)品。此外,金賽藥業(yè)即將開展賽增水劑治療腎移植前因慢性腎臟疾病(Chronic Kidney Disease, CKD)和因Prader-Willi綜合征的III期臨床試驗。未來,金賽藥業(yè)的生長激素產(chǎn)品在兒科領(lǐng)域所覆蓋的適應證將與美國FDA和歐盟批準的適應證達到一致,不僅在國內(nèi)同類產(chǎn)品中繼續(xù)占據(jù)領(lǐng)先地位,而且在國外同類產(chǎn)品中也將具有強大的競爭力。

　　作為國內(nèi)生長激素龍頭企業(yè),金賽藥業(yè)歷經(jīng)17年技術(shù)攻關(guān),先后上市國產(chǎn)第一支生長激素粉針、亞洲第一支生長激素水劑,全球第一支自主知識產(chǎn)權(quán)聚乙二醇長效生長激素,使我國重組人生長激素的系列研發(fā)生產(chǎn)技術(shù)跨入國際領(lǐng)先行列。長效生長激素金賽增是我國首個真正具有國際競爭力的重大原創(chuàng)新藥。

　　目前,金賽藥業(yè)生長激素產(chǎn)品在全國30個省市1200家醫(yī)院廣泛使用,累計治療全國矮小兒童超過20萬名,年身高平均增長8-13厘米,有效率近100%。

　　2015年,金賽藥業(yè)的生長激素系列產(chǎn)品榮獲國家科技進步二等獎。隨著新適應證的獲批,金賽藥業(yè)將進一步助力中國兒童的健康成長。

　　基因重組人生長激素是美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和中國食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)批準治療兒童矮小癥的唯一有效的藥品。人工合成的基因重組人生長激素與人腦垂體產(chǎn)生的生長激素的天然結(jié)構(gòu)完全一樣,生理、藥理作用也保持一致,可明顯地促進矮身材兒童的身高增長,并顯著改善其成年終身高。

　　目前美國FDA批準的基因重組人生長激素(rhGH)適應證包括:

　　兒童和成人生長激素缺乏癥

　　兒童特發(fā)性矮身材

　　兒童小于胎齡兒合并生長障礙

　　兒童(腎移植前)慢性腎臟疾病所引起的兒童生長障礙

　　Turner綜合征所引起的兒童生長障礙

　　SHOX基因缺陷所引起的兒童生長障礙

　　Noonan綜合征所引起的兒童生長障礙

　　Prader-Willi綜合征所引起的兒童生長障礙

　　成人艾滋病相關(guān)的代謝病和消瘦

　　成人短腸綜合征